美国食品药品监督管理局发布旨在放宽生物仿制药开发要求的指南草案
美国食品和药品监督管理局（FDA）于10月29日宣布，将采取措施使生物仿制药的开发变得更加容易，这是其持续努力降低药价的一部分。
该机构发布了一份指南草案，建议放宽“在根据《公共卫生服务法》（PHS Act）第351（k）条提交的生物制品许可申请（BLA）中支持生物相似性论证”的要求。
特别是，该草案建议，比较分析评估（CAA）通常比“比较疗效研究（CES）更为敏感”，申办方应该“认真考虑”使用哪些研究来支持生物相似性论证。
该指南草案指出，如果CAA表明“所提出的生物仿制药与其参照药物高度相似，尽管在临床非活性成分上存在微小差异，那么一项设计合理的人体药代动力学相似性研究和免疫原性评估可能足以评估所提出的生物仿制药与参照药物在安全性、纯度和效力方面是否存在临床意义上的差异”，在这种情况下，“FDA建议申办方考虑一种简化的途径，其中可能无需开展要CES来支持生物相似性论证。”
该指南草案提出了应考虑简化途径的三种情况：
-参照药物和所提出的生物仿制药产品均来自克隆细胞系，经过高度纯化，并且可以通过分析手段得到充分表征；
-对于参照药物，其质量属性与临床疗效之间的关系通常已被理解，并且这些属性可以通过CAA中包含的检测方法进行评估；以及
-进行人体药代动力学相似性研究是可行且具有临床相关性的。”
根据FDA的新闻稿，该指南草案的目的是“减少不必要的临床试验”，以便更快地将更便宜的生物仿制药推向市场。根据FDA的新闻稿，截至2024年，尽管生物制剂在美国的处方量中仅占5%，但它们却占到了总药物支出的51%。
FDA提供的一份情况说明书指出，“自2015年以来，生物仿制药已为医疗保健节省了560亿美元，仅在2024年就节省了200亿美元”，并且“生物仿制药的销售价格平均比参照品牌生物制剂在生物仿制药上市时的价格低50%”。
卫生与公众服务部部长罗伯特．F．肯尼迪（Robert F. Kennedy）在一份声明中表示：“生物制剂可治疗许多慢性疾病，但长期以来，繁琐的审批程序使患者无法获得更实惠的生物仿制药。”
虽然肯尼迪称FDA的公告是“一项大胆的行动”，但指南草案指出，该文件“仅用于征求意见目的”，并且“在最终确定后，将代表FDA或相关机构对此议题的当前观点”，但“不会确立任何人的任何权利，对FDA或公众均无约束力”。
患者倡导组织患者可负担药物联盟（P4AD）对此举表示赞赏，该组织的执行董事梅里思．贝西（Merith Basey）表示：“通过减少不必要的繁文缛节和简化重复的临床试验，加快生物仿制药的审批流程，将有助于为癌症、关节炎和自身免疫性疾病等疾病更快地提供成本更低的治疗方案，为那些苦苦等待更实惠选择的患者带来缓解病痛的机会。”
一些评论者指出，是否用生物仿制药替代生物制剂并非由FDA决定，因此该计划并不一定意味着患者能获得更实惠的价格。
然而，FDA的新闻稿也提到，该机构计划“通过一项单独的举措，以使生物仿制药更容易被开发为与品牌生物制剂互换的产品，从而帮助患者和药剂师更容易地选择成本更低的选项”。（编译自www.ipwatchdog.com）
翻译：王丹 校对：吴娴
